「AI創薬、新規抗がん剤候補発見率2倍」という数字が一部で伝えられている。しかし編集部が一次情報源を確認した範囲では、この具体的な倍率を裏付ける発表は見つからなかった。この数字についての一次情報は確認できなかった、という前提のうえで、実際に検証可能な企業の実績データをもとに、AI創薬の現在地を整理する。
薬作りの道のりはなぜ長いのか
新しい薬が承認されるまでの道のりは、業界で一般に「死の谷」「魔の川」と呼ばれるほど険しい。標的候補が見つかっても、その大半は臨床試験の途中で脱落し、開発期間は十年前後、投資額は数百億円から数千億円規模に達するとされる。抗がん剤は特に、複雑な作用機序と副作用への懸念から、開発難度が高い領域の一つとされてきた。この構造そのものが、AIによる効率化への期待が集まる背景にある。
Insilico Medicine：候補物質の発見速度を検証する
編集部が確認できた最も具体的な実績の一つが、Insilico Medicineの創薬プラットフォームだ。同社公式サイト「From Start to Phase 1」https://insilico.com/phase1 によれば、標的の特定から前臨床候補の指名までを18か月未満で達成しており、これは業界平均とされる4.5年から大幅に短縮されている。さらに、標的特定から第II相臨床試験入りまでを30か月未満で完了させた事例もあり、従来型の創薬プロセスでは6〜8年を要するとされる工程だ。同社の取り組みで示された前臨床候補の開発コストは200万ドル強とされ、AIによる分子設計と相互作用予測が、開発初期段階のコストと時間を大きく圧縮できることを示す実例になっている。
ただし、これはあくまで前臨床段階での効率化であり、臨床試験における最終的な成功率が同じ倍率で改善することを意味するわけではない。FDAの承認プロセスの厳格さは、AIの進化によっても緩和されていない。
Recursion Pharmaceuticals：がん化を防ぐ薬剤候補の臨床結果
もう一つの検証可能な実績が、Recursion Pharmaceuticalsが開発するMEK阻害薬「REC-4881」だ。Drug Discovery & Development Trends「Recursion’s AI-selected MEK drug cuts FAP polyp burden in small trial」https://www.drugdiscoverytrends.com/recursions-ai-selected-mek-drug-cuts-fap-polyp-burden-in-small-trial/ （2025年12月報告、データカットオフ同年11月）によれば、家族性大腸腺腫症（FAP、大腸にポリープが多発し放置すればほぼ確実にがん化する遺伝性疾患）の患者を対象としたTUPELO試験の第Ib/II相結果で、12週間の投与後にポリープ量が中央値43%減少し、評価可能患者の75%で減少が確認された。さらに投与終了から12週間後の25週時点でも、82%の患者で効果が持続していたと報告されている。これは、がんそのものの治療ではなく、がん化を未然に防ぐ「化学予防」の領域での成果だが、AIが標的分子の特定に関与した薬剤が、実際の臨床試験で数値として効果を示した具体例として意味がある。
「2倍」をどう読むべきか
編集部の見立てでは、報道で流通する「2倍」という数字は、多くの場合、前臨床段階での候補物質の絞り込み効率を指している可能性が高い。Insilico MedicineやRecursionの事例が示すように、AIによる効率化は「発見までの期間短縮」という形で現れることが多く、これは開発初期のコストと時間を圧縮する効果はあっても、最終的な薬の承認率そのものを保証するものではない。生成AIによる新規分子設計、グラフニューラルネットワークによる相互作用予測、そしてゲノム・プロテオミクスデータを統合したデータ駆動型の標的選定という複数の技術が組み合わさって、初期段階の効率が上がっているというのが、確認できる事実に近い理解だ。
投資家が見るべき点
AI創薬企業の価値を判断する際は、「どの段階の効率化」を実現しているのかを明確に見る必要がある。前臨床段階の候補探索効率なのか、臨床試験への移行実績なのか。Insilico MedicineやRecursionのように、実際に臨床試験入りしている実績を持つ企業は、その分だけ重い意味を持つ。大手製薬会社との提携状況も、技術の信頼性を測る指標になる。創薬は短距離走ではなくマラソンであり、単年度の数字ではなく数年単位での成長を見据えたポートフォリオ分散が有効だ。
技術者が見るべき点
AI創薬の現場では、AIの知識だけでなく化学・生物学・薬学のドメイン知識が不可欠だ。AIモデルがなぜその分子を有望と判断したのかを説明できる、説明可能なAI（XAI）への理解も重要性を増している。AIエンジニア、データサイエンティスト、化学者、医師が密接に連携するチーム開発の能力も、技術力と同等に評価される時代になっている。
まとめ
「発見率2倍」という見出しの数字そのものは、編集部の調査では裏付けが取れなかった。しかし、Insilico Medicineの前臨床候補指名18か月未満、RecursionのREC-4881が示した12週間でのポリープ量43%減少という、検証可能な実績は確かに存在する。AI創薬が本物の「創薬革命」なのか、それとも新たな期待の過熱なのか。その答えは、今後数年にわたる臨床データの積み重ねのなかで明らかになっていくだろう。